Боротьба за життя пацієнтів: Silence Therapeutics кинула виклик Takeda у лікуванні рідкісного раку крові
Дивесиран показав високу ефективність при істинній поліцитемії у дослідженні 2 фази
Компанія Silence Therapeutics оголосила, що її препарат дивесиран досяг первинної кінцевої точки у дослідженні 2 фази при лікуванні істинної поліцитемії - рідкісного захворювання крові, коли кістковий мозок виробляє надлишок еритроцитів. Результат опубліковано 19 серпня, і саме він дає компанії підстави готуватися до пізніх етапів розробки прямого конкурента препарату русфертид, який створює Takeda.
При істинній поліцитемії, як пояснюють у Silence Therapeutics, кров пацієнтів густішає, і коли рівень гематокриту не вдається втримати нижче 45%, різко зростає ризик тромбозів. Щоб уникнути цього, хворим проводять флеботомії - процедури, які хоч і контролюють хворобу, але сильно виснажують пацієнтів. Дивесиран належить до класу малих інтерферуючих РНК і діє на білок TMPRSS6: пригнічуючи його синтез у клітинах печінки, препарат попереджає надлишкове накопичення заліза у кістковому мозку та стримує вироблення еритроцитів.
Ефективність молекули підтвердило дослідження 2 фази SANRECO за участю 48 пацієнтів, залежних від флеботомій. У період з 18-го по 36-й тиждень після введення препарату на лікування відповіли 88% учасників - у них зникла потреба у флеботомії, а гематокрит впав нижче 45%. У групі плацебо такого результату досягли лише 19% пацієнтів. У підгрупі, яка отримувала препарат кожні шість тижнів, відповіли на терапію 93,8% пацієнтів, а серед тих, хто приймав його раз на 12 тижнів - 81,3%. Додатково поліпшилися контроль гематокриту, показники обміну заліза і самопочуття пацієнтів.
"Дослідження SANRECO дало нам найкращий із можливих результатів: воно підтвердило вражаючі дані першої фази для дозування раз на шість тижнів і показало настільки ж потужний і стійкий ефект за квартального введення. Ми з нетерпінням чекаємо початку опорного випробування, аби пацієнти отримали доступ до нашого препарату якомога швидше", - прокоментував результати головний медичний директор Silence Therapeutics Кертіс Рамбаран.
Компанії розгортають боротьбу за ринок терапії поліцитемії
Silence Therapeutics виходить на цей ринок не першою. Takeda та її партнер Protagonist Therapeutics вже подали заявку на схвалення свого препарату від істинної поліцитемії - міметика гепцидину під назвою русфертид. Схвалення FDA очікують уже в третьому кварталі, тобто русфертид може опинитися в аптеках ще до того, як Silence лише розпочне опорне дослідження, заплановане на першу половину наступного року.
Попри це відставання, Silence Therapeutics робить ставку не на швидкість виходу на ринок, а на зручність для пацієнтів. Русфертид потребує щотижневого введення у вигляді самостійної ін'єкції, тоді як дивесиран планують застосовувати лише раз на 12 тижнів. Для людини з важкою хронічною хворобою ця різниця у режимі лікування може виявитися вирішальною при виборі терапії.
Раніше Інформатор повідомляв, що Україна закуповує в Ізраїлі унікальні ліки від променевої хвороби після атаки безпілотника на ЧАЕС - ці препарати також належать до рідкісних і високоспеціалізованих засобів, які важко знайти на ринку. Також ми писали про історію дівчини, яку привезли в лікарню в кривавому поту - цей випадок теж показав, наскільки складно буває діагностувати й лікувати рідкісні захворювання крові та судин.
Слідкуйте за нами у Telegram
Зараз читають на Інформаторі
