Борьба за жизнь пациентов: Silence Therapeutics бросила вызов Takeda в лечении редкого рака крови
Дивесиран показал высокую эффективность при истинной полицитемии в исследовании 2 фазы
Компания Silence Therapeutics объявила, что ее препарат дивесиран достиг первичной конечной точки в исследовании 2 фазы при лечении истинной полицитемии – редкого заболевания крови, когда костный мозг производит избыток эритроцитов. Результат опубликован 19 августа, и именно он дает компании основания готовиться к поздним этапам разработки прямого конкурента препарата русфертид, создаваемого Takeda.
При истинной полицитемии, как объясняют в Silence Therapeutics, кровь пациентов сгущается, и когда уровень гематокрита не удается удержать ниже 45%, резко возрастает риск тромбозов. Чтобы избежать этого, больным проводят флеботомию – процедуры, которые хоть и контролируют болезнь, но сильно истощают пациентов. Дивесиран относится к классу малых интерферирующих РНК и действует на белок TMPRSS6: угнетая его синтез в клетках печени, препарат предупреждает избыточное накопление железа в костном мозге и сдерживает выработку эритроцитов.
Эффективность молекулы подтвердило исследование 2 фазы SANRECO с участием 48 пациентов, зависимых от флеботомий. В период с 18-й по 36-ю неделю после введения препарата на лечение ответили 88% участников - у них исчезла потребность в флеботомии, а гематокрит упал ниже 45%. В группе плацебо такого результата достигли всего 19% пациентов. В подгруппе, получавшей препарат каждые шесть недель, ответили на терапию 93,8% пациентов, а среди принимавших его раз в 12 недель - 81,3%. Дополнительно улучшились контроль гематокрита, показатели обмена железа и самочувствие пациентов.
"Исследование SANRECO дало нам лучший из возможных результатов: оно подтвердило впечатляющие данные первой фазы для дозировки раз в шесть недель и показало столь же мощный и стойкий эффект при квартальном введении. Мы с нетерпением ждем начала опорного испытания, чтобы пациенты получили доступ к нашему препарату как можно скорее", Кертис Рамбаран.
Компании развертывают борьбу за рынок терапии полицитемии
Silence Therapeutics выходит на этот рынок не первой. Takeda и ее партнер Protagonist Therapeutics уже подали заявку на одобрение своего препарата от истинной полицитемии – миметика гепцидина под названием русфертид. Одобрение FDA ожидается уже в третьем квартале, то есть русфертид может оказаться в аптеках еще до того, как Silence лишь начнет опорное исследование, запланированное на первую половину следующего года.
Несмотря на это, Silence Therapeutics делает ставку не на скорость выхода на рынок, а на удобство для пациентов. Русфертид требует еженедельного введения в виде самостоятельной инъекции, тогда как дивесиран планируется применять только раз в 12 недель. Для человека с тяжелой хронической болезнью эта разница в режиме лечения может оказаться решающей при выборе терапии.
Ранее Информатор сообщал, что Украина закупает у Израиля уникальное лекарство от лучевой болезни после атаки беспилотника на ЧАЭС - эти препараты также относятся к редким и высокоспециализированным средствам, которые трудно найти на рынке. Также мы писали об истории девушки, которую привезли в больницу в кровавом поте – этот случай тоже показал, насколько сложно бывает диагностировать и лечить редкие заболевания крови и сосудов.
Следите за нами в Telegram
Сейчас читают на Информаторе
